2026年5月14日，ACROBiosystems百普賽斯于上海重磅打造“ACRO Innovation Forum（閉門會）”。ACRO Innovation Forum以“以創(chuàng)新?塑未來——生物醫(yī)藥的革新力量”為核心主題，匯聚來自監(jiān)管、學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)與資本界的專家，圍繞細胞與基因治療（CGT）、人工智能（AI）藥物研發(fā)、類器官技術(shù)等前沿方向，聚焦技術(shù)創(chuàng)新、研發(fā)痛點與跨境合作機遇展開深度對話。“融合創(chuàng)新”為ACROBiosystems百普賽斯核心品牌價值之一，ACRO Innovation Forum旨在搭建開放協(xié)作的交流平臺，與行業(yè)同仁共探產(chǎn)業(yè)革新之路，見證生物醫(yī)藥未來的無限可能。

與行業(yè)同行的賦能者：在變化的浪潮中，呼喚創(chuàng)新、鏈接創(chuàng)新、成就創(chuàng)新

開場致辭：陳宜頂，ACROBiosystems百普賽斯創(chuàng)始人、董事長兼CEO

ACROBiosystems百普賽斯的發(fā)展伴隨著中國創(chuàng)新藥從萌芽、爆發(fā)到與全球并行、興盛。“十六年來，我們見證了中國創(chuàng)新藥的完整周期，從PD-1的浪潮、CAR-T的崛起，到ADC、雙抗與基因治療的輪動。”陳宜頂表示，“我們始終將自己定位于行業(yè)的‘賦能者’。在與行業(yè)共成長的過程中，我們不斷思考能為推動行業(yè)進步做些什么。”

正是基于“如何更好地賦能創(chuàng)新”這一思考，鏈接全球、扎根本地，公司在海外、國內(nèi)先后開啟“INNOVATION FORUM”系列討論，匯聚監(jiān)管、科學(xué)、臨床及投資等各領(lǐng)域的前沿專家，共同搭建一個專注創(chuàng)新的交流平臺。

陳宜頂進一步闡述了舉辦論壇所立足的四大“創(chuàng)新語境”：新藥物形態(tài)（New Modality）加速涌現(xiàn)： ADC、雙抗、體內(nèi)基因治療（In Vivo CAR-T）、小核酸等新技術(shù)迭代迅速，要求生態(tài)鏈快速適應(yīng)；中國創(chuàng)新藥“出海”（BD）已成浪潮： 過去兩年頻現(xiàn)的巨額對外授權(quán)交易，標(biāo)志著中國創(chuàng)新已具備全球競爭力。地緣政治成為研發(fā)合作的新變量： 從供應(yīng)鏈安全、數(shù)據(jù)跨境到監(jiān)管互認，宏觀環(huán)境對微觀研發(fā)的影響日益加深；傳統(tǒng)研發(fā)范式面臨沖擊： 臨床前資源（如實驗動物）緊張、臨床試驗成本高企，行業(yè)迫切呼喚AI、類器官等新方法論，以及能應(yīng)對復(fù)雜新靶點的監(jiān)管科學(xué)；新藥物形態(tài)越來越復(fù)雜，該選擇什么樣的靶點，新技術(shù)范式如何做好差異化的問題等，值得思考。

正是在這四大背景的交織之下，ACROBiosystems百普賽斯“呼喚創(chuàng)新、鏈接創(chuàng)新、成就創(chuàng)新”，打造一個多維、開放、平等的交流場域，而非單向輸出的講臺。它鼓勵來自監(jiān)管、研發(fā)、資本及產(chǎn)業(yè)方等不同視角進行坦誠分享甚至爭論，不追求給出標(biāo)準(zhǔn)答案，而是期望激發(fā)整個行業(yè)更前沿的思考與想象。

主題一：全球經(jīng)驗視角下中國CGT產(chǎn)品監(jiān)管策略改變與未來趨勢

演講人：胡曉敏，原國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心高級審評員/主任藥師

嘉賓詳細對比了美國、歐盟、日本及中國的CGT監(jiān)管體系：美國FDA以“風(fēng)險評估與緩解策略”為核心，審批嚴格且重視長期安全性監(jiān)測；歐盟實行集中審批，統(tǒng)一GMP標(biāo)準(zhǔn)，對長期隨訪要求更高；日本采用“雙軌制”，優(yōu)先審評速度快，鼓勵創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)；中國CGT監(jiān)管經(jīng)歷30余年完善，目前實行“藥品路徑+技術(shù)路徑”雙軌制。2026年是CGT監(jiān)管體系的元年，截止2026年中國已批準(zhǔn)10款CGT產(chǎn)品上市。CGT產(chǎn)品面臨工業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化不與規(guī)模化、供應(yīng)鏈限制、技術(shù)迭代、成本高昂等挑戰(zhàn)。嘉賓還結(jié)合實際案例，說明中國監(jiān)管在鼓勵創(chuàng)新的同時，注重臨床數(shù)據(jù)的真實性和安全性。

企業(yè)開展CGT業(yè)務(wù)需熟悉全球監(jiān)管差異，結(jié)合自身發(fā)展規(guī)劃選擇合適的申報路徑，尤其關(guān)注海外監(jiān)管政策變化；中國CGT行業(yè)發(fā)展勢頭迅猛，監(jiān)管政策持續(xù)優(yōu)化，企業(yè)應(yīng)抓住政策機遇，扎實做好前期研究，積累合規(guī)臨床數(shù)據(jù)；行業(yè)需共同解決標(biāo)準(zhǔn)化、供應(yīng)鏈、成本控制等痛點，推動CGT產(chǎn)品從“可及”向“普惠”發(fā)展，實現(xiàn)從“追趕”到“創(chuàng)新”的跨越。

主題二：基于類器官與人工智能的糖尿病再生醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新藥研發(fā)

演講人：李維達，瑞吉維思生物科技（上海）有限公司創(chuàng)始人/首席科學(xué)家

李維達團隊聚焦糖尿病精準(zhǔn)治療，提出利用類器官與AI技術(shù)解決傳統(tǒng)胰島移植供體不足、類器官脆弱且不成熟、不具有長期穩(wěn)定性等痛點。嘉賓介紹，全球糖尿病患者數(shù)量龐大，胰島β細胞缺失是核心致病原因，多能干細胞分化形成的胰島類器官可實現(xiàn)血糖調(diào)節(jié)，但存在急性損傷（移植后一周損失率50%-70%）和慢性損傷兩大瓶頸。其團隊發(fā)現(xiàn)抑制ZnT8靶點可有效保護胰島類器官，增強其成熟度，提升抗損傷能力，相關(guān)成果已在非人靈長類動物實驗中驗證有效，目前正申報IIT。此外，團隊利用AI建立整合胰島β細胞圖譜，挖掘出ZnT8分子作為糖尿病前期干預(yù)和胰島β細胞保護的核心靶點，已篩選出潛在化學(xué)ZnT8小分子抑制劑，可有效遏制糖尿病的發(fā)生發(fā)展；同時，ZnT8抑制劑處理的胰島類器官也可以在細胞治療中發(fā)揮更好的治療效果、抵抗移植后的缺氧損傷并快速完成血管化，填補相關(guān)藥物空白。

類器官與AI的融合為糖尿病治療提供了全新路徑，可有效解決傳統(tǒng)治療的核心痛點；基礎(chǔ)研究的突破是技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵，企業(yè)和科研機構(gòu)應(yīng)加大對類器官抗損傷、靶點挖掘等核心技術(shù)的研發(fā)投入；糖尿病前期干預(yù)是一片龐大的少受關(guān)注的領(lǐng)域，針對胰島β細胞保護的藥物研發(fā)具有廣闊市場前景，需重視AI在藥物篩選和靶點挖掘中的應(yīng)用，提升研發(fā)效率。

主題三：體內(nèi)CAR-T新征程——從跟隨到FIC飽和式創(chuàng)新

演講人：戚飛，君聯(lián)資本執(zhí)行董事

戚飛以投資人視角，分析了當(dāng)下熱門賽道——In vivo CAR-T的發(fā)展現(xiàn)狀與投資邏輯。嘉賓指出，傳統(tǒng)CAR-T存在成本高昂、無法規(guī)模化生產(chǎn)、適應(yīng)癥局限等問題，In vivo CAR-T作為解決方案，通過LNP或慢病毒載體將CAR基因直接遞送到體內(nèi)T細胞，有望實現(xiàn)規(guī)模化、低成本化，目前全球超200家企業(yè)布局，中國企業(yè)多處于早期階段。嘉賓對比了LNP與慢病毒兩條技術(shù)路線的優(yōu)劣，強調(diào)體內(nèi)CAR-T仍處于探索期，差異化創(chuàng)新、底層科學(xué)創(chuàng)新、專利布局是企業(yè)核心競爭力，投資人更看重企業(yè)的技術(shù)實力、團隊能力和專利布局，預(yù)計未來1-2年行業(yè)將迎來第二波熱潮。

In vivo CAR-T是細胞治療領(lǐng)域的未來發(fā)展方向，企業(yè)需避免同質(zhì)化競爭，在靶點選擇、載體設(shè)計、適應(yīng)癥布局上尋找差異化優(yōu)勢；底層科學(xué)創(chuàng)新是first-in-class領(lǐng)域的核心，企業(yè)需沉下心開展基礎(chǔ)研究，解決靶向性、轉(zhuǎn)染效率等核心技術(shù)難題；專利布局是企業(yè)全球化發(fā)展的關(guān)鍵，需提前布局并做好專利規(guī)避；投資人和企業(yè)需理性看待行業(yè)熱潮，做好風(fēng)險控制，把握臨床數(shù)據(jù)突破帶來的投資和發(fā)展機遇。

主題四：FDA人工智能監(jiān)管科學(xué)和新方法學(xué)（NAMs）助力創(chuàng)新藥物研發(fā)

演講人：韓曉梅，闊躍智藥創(chuàng)始人&首席執(zhí)行官，前FDA國際指南和藥品評審專家（人工智能與新方法學(xué)NAMs方向）

嘉賓系統(tǒng)梳理了監(jiān)管科學(xué)從經(jīng)驗醫(yī)學(xué)到人工智能時代的四次范式躍遷，并深度解讀了FDA在實時臨床試驗（RTCT）、AI可信度評估及替代動物實驗領(lǐng)域的最新政策框架。

數(shù)據(jù)顯示，AI在藥物開發(fā)中的滲透已成指數(shù)級增長。2016年至2024年，F(xiàn)DA藥物審評與研究中心（CDER）累計收到逾800份含AI/ML組件的申報。演講中，RTCT與AI的融合被視作重構(gòu)臨床試驗底層邏輯的關(guān)鍵變革。傳統(tǒng)模式下，試驗中心人工錄入數(shù)據(jù)，申辦方統(tǒng)計分析后提交FDA。RTCT新模式通過AI平臺實現(xiàn)電子健康記錄自動捕獲、算法化信號實時評估、智能數(shù)據(jù)篩選及云端同步，使FDA審評員可即時查看關(guān)鍵事件。目前，阿斯利康的TRAVERSE試驗（套細胞淋巴瘤）已通過Paradigm Health平臺成功向FDA傳輸驗證信號；安進的STREAM-SCLC試驗（小細胞肺癌）亦就實時報告標(biāo)準(zhǔn)與FDA達成共識。FDA于2026年5月發(fā)布RTCT試點項目信息征集（RFI），目標(biāo)將藥物研發(fā)“死時間”削減45%，將數(shù)據(jù)管理周期從周/月級壓縮至分鐘/小時級。在AI治理框架方面，F(xiàn)DA于2025年1月發(fā)布首份專門針對AI支持監(jiān)管決策的指導(dǎo)文件，確立七步可信度評估框架，該框架要求根據(jù)模型對決策的影響力與錯誤預(yù)測的后果進行風(fēng)險分級。其中AI作為FDA新方法學(xué)（NAMs）的一部分正在替代、減少、優(yōu)化動物試驗。

韓曉梅指出，AI整合已從產(chǎn)業(yè)“可選優(yōu)勢”轉(zhuǎn)變?yōu)椤吧姹匦琛薄Ｔ谀[瘤復(fù)發(fā)、罕見病等傳統(tǒng)方法效率低下的領(lǐng)域，AI正展現(xiàn)出不對稱競爭優(yōu)勢。隨著全球監(jiān)管框架日趨明晰，AI監(jiān)管科學(xué)正從合規(guī)議題升級為創(chuàng)新藥企業(yè)的核心競爭壁壘。

主題五：全球視野下的新靶點，新機制早期研究趨勢洞察

演講人：孫雨，ACROBiosystems百普賽斯早研產(chǎn)品開發(fā)副總裁

孫雨分享了ACROBiosystems百普賽斯自主研發(fā)的“ACRO INDEX”大語言模型。該AI Agent通過機器學(xué)習(xí)，建立了一套多維度、可量化的靶點熱度評分系統(tǒng)。嘉賓通過多個靶點案例，拆解了靶點熱度變化的核心邏輯：比如CD19因體內(nèi)CAR-T技術(shù)突破和自免領(lǐng)域拓展而迎來“第二春”；Transferrin因其穿越血腦屏障的能力，在神經(jīng)退行性疾病（如阿爾茨海默病）治療中實現(xiàn)身份轉(zhuǎn)換；CD98則利用pH依賴性解決了廣泛表達的成藥性難題。嘉賓以此總結(jié)出“新明星、新機制、新應(yīng)用、第二春”四類靶點發(fā)展模式，為藥企在靶點選擇上提供了新的思路。

靶點選擇是藥物研發(fā)的核心，AI工具可有效提升靶點預(yù)測的準(zhǔn)確性和前瞻性，幫助企業(yè)規(guī)避研發(fā)風(fēng)險、挖掘新興機會；不同靶點的發(fā)展邏輯存在差異，企業(yè)需結(jié)合靶點生命周期、作用機制、區(qū)域布局等因素，制定差異化研發(fā)策略；重組蛋白等基礎(chǔ)領(lǐng)域的技術(shù)積累，可為靶點研究和藥物研發(fā)提供重要支撐，行業(yè)應(yīng)重視基礎(chǔ)技術(shù)與AI工具的深度融合。

圓桌論壇：凝行業(yè)共識，聚AI新能

“從靶點到臨床：AI在藥物研發(fā)全流程中的應(yīng)用探索”的圓桌討論由北極光創(chuàng)投合伙人于芳主持，匯聚了四位嘉賓：昂心生物首席執(zhí)行官楊冠雅、宇道生物聯(lián)合創(chuàng)始人&首席執(zhí)行官沈倩誠、闊躍智藥創(chuàng)始人&首席執(zhí)行官韓曉梅和德睿智藥首席商務(wù)官林劍。

嘉賓們一致認同AI正加速滲透藥物研發(fā)全鏈條，其在小分子藥物設(shè)計、基于變構(gòu)機制的計算方法及生成式方法上的優(yōu)勢逐步獲得驗證，尤其在早期研發(fā)、ADMET優(yōu)化、苗頭化合物發(fā)現(xiàn)等環(huán)節(jié)成效顯著，同時AI的作用已向工藝制造、臨床前評價和臨床試驗全鏈條延伸，在提升產(chǎn)量、優(yōu)化成藥性、改善患者入組與試驗仿真等方面展現(xiàn)潛力，明確了AI在研發(fā)各環(huán)節(jié)的實際效用邊界，認為其是助力研發(fā)效率提升的工具，而非替代傳統(tǒng)研發(fā)的手段。

針對地緣政治與技術(shù)合作挑戰(zhàn)，嘉賓們指出，美國FDA近期提案可能不接受中國臨床數(shù)據(jù)，核心算法、訓(xùn)練數(shù)據(jù)與人才流失構(gòu)成主要風(fēng)險，企業(yè)需構(gòu)建本土自主的算法與數(shù)據(jù)集，選擇合規(guī)框架清晰的合作模式，并持續(xù)跟進監(jiān)管動態(tài)。在監(jiān)管科學(xué)與AI融合實踐方面，于芳提出深刻洞察：AI應(yīng)用在生物醫(yī)藥行業(yè)之所以比其他行業(yè)“慢”，核心原因是“被監(jiān)管減速”——AI的快速自我迭代特性在遇到監(jiān)管時必須停下來。面對這一矛盾，行業(yè)可采取分階段部署與模型版本鎖定策略，而監(jiān)管機構(gòu)確立的透明化原則正替代純粹的技術(shù)競速，為AI技術(shù)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的合規(guī)落地提供了清晰指引。

閉門會在深度交流與思想碰撞中圓滿落幕。ACRO Innovation Forum的定位，始終是成為一個開放、平等、聚焦未來的行業(yè)對話平臺。并非單向的知識灌輸，而是致力于構(gòu)建一個讓監(jiān)管、學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)與資本等多方視角能夠充分碰撞、甚至激發(fā)爭論的“場域”。正如本次論壇采用的圓桌形式，其核心立意正是為了打破講臺與觀眾席的界限，拉近講者與聽眾的距離，在更輕松、直接的氛圍中，激發(fā)更具洞見的觀點分享與實時互動，讓思想的流動更為自由、深入。

未來，ACROBiosystems 百普賽斯將繼續(xù)攜手全球合作伙伴，緊扣時代脈搏，匯聚全球智慧，持續(xù)探討那些定義未來的革新力量，攜手見證并推動生物醫(yī)藥走向下一個無限可能的未來。

關(guān)于ACROBiosystems百普賽斯：

百普賽斯集團ACROBiosystems Group（股票代碼：301080）是成立于2010年的跨國生物科技公司，愿景是成為為全球生物醫(yī)藥、健康產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域提供關(guān)鍵生物試劑、解決方案及創(chuàng)新商業(yè)模式的行業(yè)平臺型基石企業(yè)。2021年在創(chuàng)業(yè)板上市。百普賽斯集團業(yè)務(wù)遍布全球，橫跨亞洲、北美洲、歐洲，在中國、美國、瑞士等國家的16個城市設(shè)有辦公室、研發(fā)中心及生產(chǎn)基地。目前累計服務(wù)客戶超12000家，與全球知名藥企建立了長期、穩(wěn)定的合作伙伴關(guān)系。集團旗下?lián)碛衅放?strong>ACROBiosystems百普賽斯、bioSeedin柏思薈、Condense Capital墾拓資本和ACRODiagnostics百斯醫(yī)學(xué)等。

ACROBiosystems百普賽斯秉承“質(zhì)量、創(chuàng)新、服務(wù)”的核心品牌價值，致力于為克服生物醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、臨床全流程挑戰(zhàn)提供創(chuàng)新產(chǎn)品與方案。主要產(chǎn)品及服務(wù)包括蛋白、抗體、試劑盒及分析檢測服務(wù)，應(yīng)用于腫瘤、自身免疫疾病、心血管病、傳染病、腦神經(jīng)等疾病的藥物篩選及優(yōu)化、臨床前實驗及臨床試驗、藥物生產(chǎn)過程及工藝控制（CMC）、診斷試劑開發(fā)及優(yōu)化等研發(fā)及生產(chǎn)環(huán)節(jié)。ACROBiosystems百普賽斯子品牌包括Resilient Supply、膜杰作、Star Staining、Aneuro、CytoPak、SAFENSURE、ComboX、ActiveMax、GENPower等。

百普賽斯集團ACROBiosystems Group以加速生物藥研發(fā)上市進程和服務(wù)于更好的臨床應(yīng)用為使命，愿通過自己的努力，從為客戶帶來價值開始，到為全球市場整個行業(yè)創(chuàng)造價值，積極為合作伙伴賦能，來加速包括靶點藥物和免疫治療藥物在內(nèi)的，各種生物醫(yī)藥的研發(fā)上市進程和臨床上更好的應(yīng)用，最終為人類健康事業(yè)做出貢獻。

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