2025年5月26日，和譽(yù)醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011) 獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）突破性療法認(rèn)定，用于治療肝細(xì)胞癌（HCC）。依帕戈替尼是首個采用靶向分子生物標(biāo)志物精準(zhǔn)治療肝細(xì)胞癌的藥物。

在藥物臨床試驗期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有充分證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或改良型新藥，可申請CDE突破性治療藥物程序[1]。此次依帕戈替尼獲批突破性療法認(rèn)定，是基于其優(yōu)異的臨床I期試驗數(shù)據(jù)。

目前，晚期或不可切除肝細(xì)胞癌病人在接受ICI和mTKI治療后缺乏有效的后續(xù)治療方案。FGF19過表達(dá)的患者往往預(yù)后更差，因此迫切需要新的治療選擇。依帕戈替尼獲批突破性療法認(rèn)定將有助加快其后續(xù)申報審批流程的速度，為大量醫(yī)療需求未得到滿足的患者帶來新的曙光。日前，和譽(yù)醫(yī)藥依帕戈替尼的關(guān)鍵注冊性臨床研究已在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院和南京天印山醫(yī)院正式啟動。

關(guān)于依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK-011)

依帕戈替尼（ABSK-011）是一種高選擇性小分子FGFR4抑制劑，被開發(fā)用于治療FGF19過表達(dá)的晚期肝細(xì)胞癌（aHCC）。研究表明，全球約30%的HCC患者存在FGF19過表達(dá)。開發(fā)針對該信號通路的靶向療法代表了治療HCC的一種新穎的創(chuàng)新方法。

當(dāng)前，全球尚無FGFR4抑制劑獲批上市，根據(jù)弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼憑借其在競爭格局中的領(lǐng)先地位，有望成為首個治療FGF19過表達(dá)HCC患者的突破性藥物。

除單藥之外，和譽(yù)醫(yī)藥同時在探索聯(lián)合抗PD-L1抗體阿替利珠單抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及羅氏（中國）投資有限公司制造）的II期試驗。在2024年ESMO-GI大會上，和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)布了聯(lián)合用藥治療aHCC患者的最新臨床試驗數(shù)據(jù)，其中，依帕戈替尼220mg BID聯(lián)用阿替利珠單抗隊列在既往接受過 ICI 治療的 FGF19+ HCC 患者中實現(xiàn)了 50% 的客觀緩解率 (ORR)。

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